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LE MÉDICAMENT LE PLUS CHER DU MONDE AUTORISÉ À LA VENTE

LE MÉDICAMENT LE PLUS CHER DU MONDE AUTORISÉ À LA VENTE
Le Zolgensma, qui permet de traiter une maladie neurodégénérative jusqu’à présent incurable, a été autorisé à la vente par l’agence américaine des médicaments.
2,125 millions de dollars pour un médicament qui s’administre en une seule prise. C’est le coût du Zolgensma, développé par le laboratoire suisse Novartis, et désormais autorisé à la vente aux États-Unis. Un prix record dans le pays puisque cette thérapie génique est la première à dépasser le million de dollars. Le Figaro explique que ce médicament permet de soigner l’amyotrophie spinale, une maladie neurodégénérative grave et jusqu’à présent incurable. Elle est liée à un gène défectueux qui entraîne une atrophie musculaire.
Sous le terme d’«amyotrophie spinale» se cache une grave déficience génétique qui empêche la production de SMN, une protéine nécessaire aux neurones moteurs (motoneurones), chargés de commander nos muscles, sinon ces derniers s’atrophient jusqu’à la paralysie, voire, la mort. Il existe plusieurs formes de la maladie, et la plus grave touche les bébés car elle les empêche de respirer, de s’asseoir, de marcher. En général, leur espérance de vie ne dépasse pas deux ans.
Auparavant, il y’ avait un traitement appelé Spinraza qui permet la fabrication de SMN administré à raison de six doses la première année, puis trois par an (à vie).

Mais le Zolgensma, ne nécessite qu’une seule injection. La thérapie génique consiste à remplacer un gène « malade » par un gène « médicament », comme le Zolgensma. Celui-ci a montré des résultats très concluants, car des enfants peuvent bouger et même marcher. Le Pr Isabelle Desguerre, chef du service de neuropédiatrie à l’hôpital Necker, à Paris, le juge « sans comparaison et révolutionnaire».
Le syndrome touche des bébés qui perdent rapidement leurs neurones moteurs pour des fonctions musculaires essentielles, comme la respiration, la déglutition ou la parole et la marche. En l’absence de traitement, la maladie entraîne la paralysie ou le décès, la plupart du temps avant le deuxième anniversaire de l’enfant. Grâce au Zolgensma, cette maladie peut donc désormais être traitée plus facilement. Le patron de Novartis, Vas Narasimhan, cité par Les Échos, se réjouit ainsi “d’un progrès historique” et de la création d’une “thérapie génique unique”.

Bientôt une commercialisation en Europe
Le nouveau médicament développé par le laboratoire suisse pourrait offrir une alternative au Spinraza de Biogen, traitement approuvé fin 2016. Ce médicament doit être administré au moins tous les quatre mois pendant toute la vie du patient. Il est aujourd’hui commercialisé au prix de 750.000 dollars pour la première année, puis 375.000 dollars pour les années suivantes. Un traitement moins coûteux que les 2,125 millions du Zolgensma, mais déjà considéré comme « excessivement cher » par l’Institute for Clinial and Economic Review (ICER).
Le médicament pourrait être approuvé dans le courant de l’année en Europe et au Japon. Pour tenter de calmer la polémique sur le prix de son traitement, le laboratoire Novartis a annoncé qu’il allait permettre aux assureurs d’étaler le coût du Zolgensma sur cinq ans. Le Figaro rappelle que, indépendamment de son efficacité et de ses résultats, ce nouveau médicament hors de prix risque fort de contribuer à la méfiance du public envers les “big pharma”, ces géants de l’industrie pharmaceutique régulièrement accusés de faire flamber les prix de leurs produits.
L’agence américaine du médicament (FDA) a accusé mardi le géant pharmaceutique suisse Novartis de lui avoir sciemment transmis, dans le cadre de l’approbation d’une thérapie génique coutant plus de 2 millions de dollars, des données manipulées.
Dans un communiqué, l’agence assure conserver toute sa confiance dans le médicament, le Zolgensma.
Mais elle envisage de porter l’affaire en justice car Novartis était au courant du problème avant de recevoir le feu vert à sa commercialisation, fin mai.
“L’agence utilisera toute son autorité pour, si cela est approprié, prendre des mesures pouvant inclure des amendes au civil et au pénal”, affirme le document.
Les statistiques en question se rapportent à des tests menés sur des animaux au début du développement du médicament et sont très limitées.

C’est seulement après avoir obtenu l’autorisation de la FDA, fin juin, que Novartis a informé l’agence du médicament “d’un problème portant sur une manipulation de données pouvant affecter la justesse de certaines données relatives” à ces tests, explique l’agence.

“L’ensemble des éléments démontrant l’efficacité et l’innocuité du produit continuent de fournir des preuves irréfutables à l’appui d’un profil avantages-risques globalement favorable”, affirme l’agence.
Cependant, ajoute la FDA, “s’assurer de transmettre des données véridiques, complètes et exactes dans le processus d’autorisation d’un produit est une des responsabilités essentielles de l’industrie”.
C’est un élément critique “pour que la FDA puisse protéger la santé publique, et la loi l’impose”, martèle l’agence.

Novartis n’avait pas dans l’immédiat réagi aux sollicitations de l’AFP.
C’est pour se renforcer dans les thérapies géniques, segment de la médecine en pleine expansion, que Novartis avait déboursé 8,7 milliards de dollars en 2018 pour racheter le laboratoire AveXis. Le médicament Zolgensma était au coeur de cette opération.
Zolgensma est la première thérapie génique pour le traitement de l’amyotrophie spinale de type 1 chez l’enfant de moins de deux ans. C’est l’unique thérapie de cette sorte autorisée par la FDA contre cette maladie qui se caractérise par une faiblesse musculaire sévère et progressive et une hypotonie dues à la dégénérescence et à la perte de motoneurones de la moelle épinière et des noyaux du tronc cérébral.
La thérapie a fait parler d’elle car son prix de 2,125 millions de dollars en fait la thérapie homologuée la plus chère.

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